اقتربت شركة دواء فرنسية أكثر من توفير علاج لمرض الاعتلال العصبي الوراثي «شاركو ماري تووث» النادر باستخدام تقنية مستمدة من الخريطة الجينية للبشر «الجينوم».
وأوضحت شركة «فارنيه» أمس الأربعاء أن العلاج وهو مركب من ثلاثة أدوية يعرف حاليًّا باسم «بي إكس تي-3003» أدى إلى تحسن نسبته 14.4% مقارنة بعلاج وهمي طبقًا لمقياس تقييم إعاقة الساقين والذراعين في دراسة شملت 80 مريضًا.
ويحدث المرض العصبي الوراثي نتيجة ضمور تدريجي في العضلات يتسبب في مشاكل في المشي والجري والاتزان ووظائف اليدين.
تعتزم الشركة التي أسست العام 2007 بدء دراسة جديدة على نحو 300 مريض العام المقبل لتأكيد النتائج الإيجابية.
ولا يتلقى مرضى متلازمة «شاركو ماري تووث» في الوقت الراهن سوى رعاية داعمة فقط مثل تقويم العظام أو العلاج الطبيعي أو الجراحة.
ويضطر نحو 5% من المصابين بالنوع «1 إيه» وهو أكثر أنواع المرض شيوعًا لاستخدام كرسي متحرك في نهاية الأمر.
وقال دانييل كوهين الرئيس التنفيذي لشركة «فارنيه»: «إن ما حققته الشركة طبقًا للسجلات يمثل «تحسنًا يتجاوز تثبيت حالة المرض».
واستفاد كوهين وهو أحد الباحثين الذين شاركوا في رسم خرائط الجينوم البشري من هذه الخبرة في تطوير تقنية العلاج الجديدة التي تحدد أفضل مركب من الأدوية المتاحة لمقاومة الأهداف الكامنة للمرض.
وأضاف لوكالة «رويترز»: «هذا توسع لعلم الأعصاب باستخدام علم الجينوم البشري لإيجاد ما يجب أن نجمعه معًا للتصدي للمرض».
ويوجد قرابة مئة ألف مريض مصاب بالنوع «1 إيه» من متلازمة «شاركو ماري تووث» في الولايات المتحدة وأوروبا.
تعليقات