تمكن باحثون أميركيون من تطوير عقار جديد لعلاج حالة مرضية نادرة من قصور القلب، يعتمد على تقنية التحرير الجيني «كريسبر» الحائزة جائزة نوبل.

وكشف باحثون في شركة «إنتيليا ثيرابيوتكس» الأميركية للتكنولوجيا الحيوية أن السبب الجذري لمرض اعتلال عضلة القلب النشواني هو خروج إنزيم معين من موقعه الطبيعي داخل الخلية إلى مكان غير معتاد، ليتفاعل مع إنزيم آخر في خلايا بطانة الأوعية الدموية.

استخدام «كريسبر» لتعديل الحمض النووي
لهذا تجري «إنتيليا ثيرابيوتكس» تجربة على مستوى العالم، تشمل 765 مريضا بداء النشواني، لتقييم مدى فعالية العقار الجديد. وفي حال نجاح التجربة، سيكون العقار هو الأول الذي يعتمد على تقنية التعديل الجيني لعلاج أمراض القلب والأوعية الدموية للبالغين.

- القلب يبدأ في المعاناة بعد ثلاث ليالٍ فقط من النوم السيئ
- دراسة تكشف فوائد الشيكولاتة الداكنة في خفض ضغط الدم

ويستهدف العلاج التجريبي، الذي أُطلق عليه اسم «Nexiguran Ziclumeran»، جين «تي تي آر»، وهو الجين المسؤول عن إنتاج بروتين «ترانسثيريتين» المرتبط بمرض داء النشواني. ويعتمد على استخدام تقنية «كريسبر» الحائزة جائزة نوبل، التي يجرى استخدامها لتغيير سلسلة الحمض النووي.

وتقنية «تحرير الجيني» هي مجموعة من تقنيات التعديل الجيني لـ«إعادة كتابة المادة الوراثية» لأي كائن حي من النبات والحيوان والبكتيريا والخمائر.

مرض «اعتلال عضلة القلب النشواني»
مرض اعتلال عضلة القلب النشواني هو مرض نادر يصيب عضلة القلب، ويتضمن تراكم بروتينات «ترانسثيريتين» المشوهة في القلب والأعصاب والأعضاء الأخرى.

ونتيجة التراكم الضار لهذا البروتين، تصبح جدران عضلة القلب أكثر سماكة، وبالتالي لا يمكن للقلب العمل كما ينبغي، ويمتلئ بكمية ضخمة من الدماء لا يمكنه ضخها بفعالية إلى باقي أجزاء الجسم.

وعادة ما تكون أعراض الإصابة بمرض اعتلال عضلة القلب النشواني غير واضحة، لكنها قد تشمل خدرا في اليدين والقدمين والخمول والدوار. وإذا ترك دون تشخيص أو علاج على الفور، فإنه قد يؤدي إلى فشل القلب والوفاة.