وافقت السلطات الصحية الأميركية على علاجين لمرض نادر في الدم، أحدهما الأول من نوعه في الولايات المتحدة باستخدام مقص «كريسبر» الجزيئي، وهي تقنية للتحرير الجيني تمثل إنجازا كبيرا في الطب.

وذكرت وكالة «فرانس برس» أن العلاجين يستخدمان ضد فقر الدم المنجلي، هذا المرض الجيني الوراثي الذي يصيب نحو 100 ألف شخص في الولايات المتحدة، خاصة الأميركيين من أصل أفريقي.

- تحذيرات أوروبية من أدوية احتقان الأنف لبعض فئات المرضى
- الإصابة بالخرف والسكتة الدماغية مرتبطة بالعمر البيولوجي وليس الزمني

يعاني المصابون بمرض فقر الدم المنجلي طفرة تؤثر على الهيموغلوبين، وهو بروتين موجود في خلايا الدم الحمراء ينقل الأكسجين إلى أنسجة الجسم. وبسبب هذه الطفرة، تصبح خلايا الدم الحمراء على شكل منجل، ما يحد من تدفق الدم وتوصيل الأكسجين. ويمكن أن يؤدي ذلك إلى فقر دم مزمن ونوبات مؤلمة للغاية. وقد تكون التداعيات المتصلة، خصوصاً بحدوث أضرار في الأعضاء الحيوية، خطيرة، وحتى مميتة.

وقال المسؤول الرفيع المستوى في وكالة الأدوية الأميركية (إف دي أيه)، بيتر ماركس، خلال مؤتمر صحفي: «تمثل هذه العلاجات تقدماً كبيراً في مجال العلاج الجيني للمرضى الذين يعانون فقر الدم المنجلي، وهو مرض دم نادر ومنهك».

«نوبل» لتطوير مقص «كريسبر»
وأتاح تطوير مقص «كريسبر» الجزيئي للفرنسية إيمانويل شاربنتييه والأميركية جينيفر دودنا الحصول على جائزة نوبل في الكيمياء العام 2020. وأحدثت هذه التقنية ثورة في معالجة الجينوم من خلال دقتها وسهولة استخدامها مقارنة بالأدوات السابقة.

وبات كلا العلاجين: «كاسجيفي» و«ليفجينيا» معتمدين من إدارة الغذاء والدواء الأميركية للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عاماً وما فوق.

وأشاد الرئيس الأميركي جو بايدن بهذه التراخيص باعتبارها إنجازاً كبيراً. وقال في بيان: «هذا التقدم الطبي المهم يُعدّ واعداً جداً لتطوير علاجات أخرى».

وقد تمت الموافقة بالفعل على علاج «كاسجيفي»، الذي طورته شركة «فيرتيكس فارماسوتيكلز»، في نوفمبر من قِبل السلطات الصحية البريطانية. لكن هذا الترخيص الجديد هو الأول من نوعه في الولايات المتحدة.

ويجرى تعديل خلايا المريض باستخدام تقنية «كريسبر»، ثم تُزرع مرة أخرى لدى الفرد.

وخلال تجربة سريرية، لم يعان 29 من أصل 31 مريضاً من أزمة انسداد في الأوعية الدموية على مدى 12 شهراً متتالياً على الأقل خلال فترة متابعة مدتها 24 شهراً، وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا هي آلام الفم والغثيان وآلام البطن والقيء.

أما العلاج الثاني، المسمى «ليفجينيا» الذي طورته شركة «بلوبيرد بايو»، فهو يعمل بشكل مختلف، إذ يستخدم فيروساً غير ضار لإجراء التعديل الوراثي.

وقالت مديرة المنتجات العلاجية في «إف دي أيه»، نيكول فردان، إن مريضين توفيا بسرطان الدم خلال التجارب السريرية لهذا العلاج، لذلك تمت إضافة تحذير إلى العلاج المعتمد، لإعلام الجمهور بالمخاطر.

حتمية الخضوع للعلاج الكيميائي
وأوضحت فردان أنه جرى الاتفاق مع المختبرين الصيدلانيين على إجراء دراسات المتابعة لـ15 عاما.

ويجب فور جمع الخلايا الجذعية للمريض، أن يخضع للعلاج الكيميائي الذي يهدف إلى إزالة الخلايا من الحبل الشوكي، بما يتيح بعد ذلك استبدال الخلايا المعدلة بها بالنسبة لكلا العلاجين.

وأوضحت «فيرتيكس فارماسوتيكلز»، في بيان، إنه بعد الحقن بجرعة واحدة سيتعين متابعة المرضى لأسابيع عدة في المستشفى. وتقدّر الشركة أن نحو 16 ألف مريض سيكونون مؤهلين لذلك.

وبالفعل، وفق بيتر ماركس من إدارة الغذاء والدواء الأميركية، فإن هذه العلاجات ستكون أكثر ملاءمة للمرضى الذين يعانون نوبات متكررة وشديدة، أو نحو 20% من المصابين بهذا المرض في البلاد.

وبحسب ماركس، فإن ترخيص هذين العلاجين، اللذين يُحتمل أن يحوّلا مسار البحوث في هذا المجال، يوضح الديناميكية الحالية لهذا العصر الجديد الواعد من الطب.