منحت السلطات في بريطانيا الضوء الأخضر لاستخدام علاج جيني يستخدم أداة تحرير الجينات المعروفة باسم «كريسبر»، ويستهدف القضاء على اثنين من أشهر الاضطرابات التي تصيب الدم.

ومنحت السلطات الموافقة على استخدام العقار الجديد في علاج اضطرابات فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا، ليصبح بذلك أول علاج يجرى ترخيصه باستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم «كريسبر»، التي حصل مكتشفوها على جائزة نوبل العام 2020، كما أوردت إذاعة «بي بي سي» البريطانية.

يعد هذا تقدما ثوريا في علاج الحالتين، وهما من أمراض الدم الوراثية، وكلاهما ناجم عن أخطاء في جين الهيموجلوبين.

وينتج الأشخاص المصابون بمرض الخلايا المنجلية خلايا دم حمراء ذات شكل غير عادي، يمكن أن تسبب مشاكل، لأنها لا تعيش فترة طويلة مثل خلايا الدم السليمة، ويمكن أن تسد الأوعية الدموية، مما يسبب الألم والالتهابات التي تهدد الحياة.

بينما لا ينتج الأشخاص المصابون بالثلاسيميا بيتا كمية كافية من الهيموجلوبين، الذي تستخدمه خلايا الدم الحمراء في نقل الأكسجين إلى جميع أنحاء الجسم. وغالبًا ما يحتاج مرضى الثلاسيميا بيتا إلى نقل دم كل بضعة أسابيع طيلة حياتهم.

علاج جيني ينجح في إصلاح الإصابات البالغة بالنخاع الشوكي
علاج جيني قيد التجربة يساعد طفلا في استعادة بصره

كيف يعمل العقار الجديد؟
تتيح هندسة تعديل الجينات التلاعب الدقيق في الحمض النووي للإنسان، ويشمل العقار الجديد إزالة الخلايا الجذعية لنخاع العظم من دم المريض.

وفي المختبر، تستخدم أداة تحرير الجينات «كريسبر» مقصا جزيئيا في إجراء قطع دقيق في الحمض النووي للخلايا، وبالتالي تعطيل الجين المعيب، ثم يجرى إرجاع الخلايا المعدلة مرة أخرى، مما يسمح للجسم بالبدء في إنتاج الهيموجلوبين الفعال.

وفي التجارب، تعافى 28 من أصل 29 مريضا بالخلايا المنجلية من الألم الشديد. كما تعافى 39 من أصل 42 مريضا بمرض الثلاسيميا بيتا، ولم يعودوا بحاجة إلى عمليات نقل دم لعام على الأقل.

ولا تزال التجارب مستمرة في بريطانيا والولايات المتحدة وفرنسا وألمانيا وإيطاليا.